• Tot nu toe gedoneerd

Geef voor gezonde genen

Stel je voor: je bent één van de 1750 mensen in Nederland met taaislijmziekte (CF). Door een zeldzaam en erfelijk foutje in je CFTR-gen is het slijm in je lichaam taaier dan van anderen. CF is nog niet te genezen. Iemand zonder CF wordt gemiddeld 80 jaar, dat is zo’n 30 jaar ouder dan iemand met taaislijmziekte.

Daarom werken Utrechtse onderzoekers mee aan een nieuwe behandelvorm: gentherapie, om het foutje in het gen te herstellen. Daarmee is dit onderzoek een stap dichter bij een passende behandeling voor iedereen met CF. Als NCFS financieren we dit onderzoek en werken we zo aan ons doel: genezing van CF.

Voor dit onderzoek is geld nodig, heel veel geld. Daarom zamelen we geld in rondom de internationale zeldzameziektendag op 29 februari. Help jij ook mee?

Lees meer

Onderzoek naar gentherapie

Essentieel onderzoek voor mensen met CF

Utrechtse onderzoekers pluizen verschillende vormen van gentherapie uit. Zo bekijken ze of ze een gezond gen succesvol kunnen inbrengen in luchtwegcellen van mensen met CF. Ook proberen ze het foute CFTR-gen te repareren.

Meer weten? Kors van der Ent, kinderlongarts bij het Wilhelmina Kinderziekenhuis, vertelt je waarom gentherapie zo belangrijk is voor mensen met CF. Meer weten? Bekijk hier de video